凱思凱迪CS0159獲FDA PBC適應(yīng)癥孤兒藥資格認(rèn)定
2025-07-29 09:36:31
凱思凱迪（上海）醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的1類新藥CS0159口服片劑，繼獲得FDA原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）適應(yīng)癥的突破性療法認(rèn)定后，近日再獲該適應(yīng)癥的孤兒藥資格認(rèn)定（ODD）。這一雙重認(rèn)定標(biāo)志著CS0159在PBC治療領(lǐng)域的研發(fā)取得重大突破，為后續(xù)臨床開(kāi)發(fā)和市場(chǎng)推廣奠定了堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。
PBC是一種罕見(jiàn)的慢性自身免疫性肝病，全球PBC的發(fā)病率和患病率分別為1.8/10萬(wàn)人和18.1/10萬(wàn)人。該疾病會(huì)逐漸破壞肝內(nèi)小膽管，如不及時(shí)治療將導(dǎo)致肝硬化甚至肝功能衰竭。現(xiàn)有治療方案療效有限，亟需新型療法。
CS0159是一款基于晶體結(jié)構(gòu)輔助設(shè)計(jì)獲得的新型強(qiáng)效非甾體類法尼醇X受體小分子激動(dòng)劑，由凱思凱迪創(chuàng)始人徐華強(qiáng)團(tuán)隊(duì)與中國(guó)科學(xué)院上海藥物研究所李佳團(tuán)隊(duì)聯(lián)合研發(fā)。CS0159具備獨(dú)特的藥代動(dòng)力學(xué)特征，實(shí)現(xiàn)了脈沖式FXR激活，與膽汁酸自然波動(dòng)節(jié)奏相契合，每日一次給藥即可提供優(yōu)異療效，同時(shí)最大限度降低不良反應(yīng)。CS0159已在PBC臨床II期試驗(yàn)中展現(xiàn)出優(yōu)異的療效和安全性潛力。FDA孤兒藥資格認(rèn)定將為CS0159的后續(xù)研發(fā)提供政策支持，包括加速審批流程和市場(chǎng)獨(dú)占期，為其全球臨床開(kāi)發(fā)和市場(chǎng)化鋪平道路。
凱思凱迪創(chuàng)始人徐華強(qiáng)博士表示：“FDA的孤兒藥認(rèn)定及突破性療法雙重認(rèn)定，是我們研發(fā)道路上的重要里程碑。CS0159的突破不僅為PBC患者帶來(lái)了新的希望，也體現(xiàn)了我們致力于解決罕見(jiàn)病治療難題的使命。”
凱思凱迪計(jì)劃于2025年下半年啟動(dòng)CS0159的臨床III期試驗(yàn)，加速推動(dòng)其進(jìn)入市場(chǎng)。未來(lái)，公司將繼續(xù)深耕罕見(jiàn)病領(lǐng)域，致力于為全球患者提供突破性治療方案，履行其推動(dòng)醫(yī)藥創(chuàng)新的使命。
《來(lái)源：凱思凱迪》
